Max-Planck-Gesellschaft, Lead Discovery Center und Grünenthal gehen eine Forschungskollaboration zu Charcot-Marie-Tooth 1A (CMT1A) ein


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Grünenthal, die Lead Discovery Center GmbH (LDC), Max-Planck-Innovation und das Max-Planck-Institut für Experimentelle Medizin (MPI-EM) starten eine Forschungskollaboration zur Entwicklung neuer Therapien für Patienten mit Charcot-Marie-Tooth 1A (CMT1A), einer angeborenen neurologischen Erkrankung. Bei dieser Kollaboration werden die Fachkenntnisse des MPI-EM auf dem Gebiet CMT1A, die Expertise des LDC bei der Entdeckung neuer Wirkstoffe und Grünenthal´s Kompetenz bei der Arzneimittelforschung und -entwicklung sowie im Schmerzmanagement gebündelt. Die wissenschaftlichen Grundlagen des Projekts wurden von Michael Sereda, Klaus-Armin Nave und Moritz Rossner am MPI-EM gelegt.

Charcot-Marie-Tooth ist eine der häufigsten neurogenetischen Erkrankungen und betrifft rund 1 von 2.500 Menschen. Es handelt sich dabei um eine Erkrankung der motorischen und der sensorischen Nerven. Symptome sind unter anderem Schwäche der Fuß- und Wadenmuskulatur, Fußdeformationen, Schmerzen und Taubheitsgefühl. CMT1A ist die häufigste Form von Charcot-Marie-Tooth; diese entsteht durch eine Verdoppelung des Gens auf Chromosom 17, das den Bauplan für die Herstellung des peripheren Myelinproteins 22 (PMP22) enthält. PMP22 ist ein wichtiger Bestandteil der Myelinscheide, die die peripheren Nerven beim Menschen umgibt. Eine Überexpression dieses Gens führt zu strukturellen und funktionellen Anomalien der Myelinscheide, was zu einer Verlangsamung der Nervenleitgeschwindigkeit führt. Derzeit ist keine kurative Therapie für dieses Krankheitsbild verfügbar.

Im Rahmen der Forschungskollaboration planen das LDC und das MPI-EM eine neue Screening-Plattform aufzubauen, mit der sie niedermolekulare Substanzen zur Entwicklung innovativer Wirkstoffkandidaten identifizieren wollen. Diese Arbeiten werden zu gleichen Teilen finanziert von der Max-Planck-Gesellschaft und dem Pharmaunternehmen Grünenthal, das sich auf die Indikationen Schmerz, Gicht und Entzündungserkrankungen spezialisiert hat. Grünenthal übernimmt die weitere Entwicklung von präklinischen Wirkstoffstoffkandidaten, die im Rahmen dieser Kooperation identifiziert werden.

Es steht keine kurative Therapie für Patienten mit CMT1A zur Verfügung. Diese neurologische Erkrankung stellt eine starke Belastung für die Patienten dar, und wir freuen uns darauf, zusammen mit unseren Partnern potenzielle Therapieoptionen zu entwickeln. Unser Ziel ist es, den Patienten krankheitsverändernde Therapien anbieten zu können. Aus diesem Grund arbeiten wir mit universitären Einrichtungen zusammen und fördern Forschungskollaborationen, die die Grundlagenforschung vorantreiben.

Gabriel Baertschi, CEO Grünenthal

Wir freuen uns sehr auf die Zusammenarbeit mit Grünenthal und unseren Kollegen vom MPI-EM bei diesem Projekt in der frühen Phase der Arzneimittelentwicklung. Grünenthal ist ein führender Spezialist in der Schmerzforschung und im Schmerzmanagement. Mit ihrem breiten Fähigkeitsspektrum werden sie uns darin unterstützen, dieses gemeinsame Projekt voranzubringen, um hoffentlich das Leben von CMT1A-Patienten verbessern zu können.

Bert Klebl, Geschäftsführer und CSO des LDC


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